MARTES, 22 de octubre de 2019 (HealthDay News) -- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó un medicamento nuevo para tratar a la mayoría de los pacientes con fibrosis quística.
Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) es la primera terapia de combinación triple disponible para tratar a los pacientes con la mutación más común en la fibrosis quística. Su precio de lista es de 311,000 dólares al año, igual que uno de los tratamientos anteriores del fabricante para la enfermedad genética.
Trikafta está aprobado para los pacientes de a partir de 12 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Esto incluye al 90 por ciento de los pacientes con fibrosis quística, equivalente a unas 27,000 personas en Estados Unidos, según la FDA.
Hay unas 2,000 mutaciones conocidas del gen CFTR, pero la mutación F508del es la más común. La fibrosis quística es el resultado de una proteína defectuosa provocada por la mutación genética.
Los medicamentos actuales que se dirigen a la proteína defectuosa se pueden usar para tratar a algunos pacientes, pero muchos pacientes portan mutaciones que no responden a esos tratamientos, señaló la FDA.
Trikafta, de Vertex Pharmaceuticals, Inc., es una combinación de tres fármacos. Ayuda a la proteína defectuosa producida por la mutación CFTR a funcionar de forma más efectiva.
La aprobación de Trikafta se basa en los resultados de dos ensayos clínicos en que participaron 510 pacientes.
Los ensayos evaluaron una medida de la función pulmonar llamada porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en el primer segundo de la espiración (ppFEV1). Mide la cantidad de aire que una persona puede exhalar durante una respiración forzada.
En un ensayo, el ppFEV1 promedio de los pacientes que tomaron Trikafta mejoró en un 13.8 por ciento, en comparación con los que tomaron un placebo. En el segundo ensayo, el medicamento aumentó el ppFEV1 promedio en un 10 por ciento, en comparación con los medicamentos tezacaftor/ivacaftor.
El comisionado en funciones de la FDA, el Dr. Ned Sharpless, dijo que la aprobación fue producto de los esfuerzos por acelerar nuevas terapias para las enfermedades complejas.
La aprobación de Trikafta hace que "haya un nuevo tratamiento disponible para la mayoría de los pacientes con fibrosis quística, incluyendo a los adolescentes, que antes no tenían opciones, y da a otros en la comunidad de la fibrosis quística acceso a una terapia adicional que es efectiva", aseguró en un comunicado de prensa de la agencia.
La fibrosis quística es una enfermedad progresiva y potencialmente letal. Provoca la formación de un moco espeso que se acumula en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo, lo que resulta en graves problemas respiratorios y digestivos y otras complicaciones, como infecciones y diabetes.
Más información
La Asociación Americana del Pulmón (American Lung Association) ofrece más información sobre la fibrosis quística.
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