Una clase de medicamentos para el corazón podría tratar una forma común de distrofia muscular
La distrofia miotónica tipo 1 ocurre cuando los defectos genéticos afectan los receptores de los canales de calcio, que impulsan el movimiento muscular
Los bloqueadores de los canales de calcio mejoraron los síntomas en ratones de laboratorio genéticamente alterados para tener esa forma de distrofia muscular
MIÉRCOLES, 3 de enero de 2024 (HealthDay News) -- Una clase común de medicamentos para tratar problemas cardiacos podría ser capaz de mejorar una de las formas más comunes de distrofia muscular, sugiere un nuevo estudio en ratones.
La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es provocada por un ARN anómalo que afecta a la función de los receptores de los canales de calcio, que ayudan a convertir los impulsos de las células nerviosas en señales químicas que guían el movimiento muscular, explicaron los investigadores.
Dado lo anterior, un tipo de medicamento para el corazón llamado bloqueador de los canales de calcio podría ser capaz de eliminar el "ruido" causado por este ARN anormal, razonaron.
Estos medicamentos aliviaron con éxito los síntomas de la DM1 en ratones de laboratorio criados para tener el problema genético que provoca esa forma de distrofia muscular, según los resultados, que se publicaron en la edición del 2 de enero de la revista Journal of Clinical Investigation.
"Creemos que el canal de calcio es un nuevo objetivo terapéutico y, si podemos dirigirnos correctamente, farmacológicamente, mejorará la función muscular y la salud", escribieron los investigadores.
Las personas con DM1 sufren de debilidad muscular y tensión muscular prolongada, lo que dificulta la relajación de los músculos después de su uso, dijeron en las notas de respaldo.
Los problemas musculares causados por la enfermedad afectan los ojos, el corazón y el cerebro, lo que eventualmente conduce a problemas para caminar, tragar y respirar.
Hace más de dos décadas, el coinvestigador, el Dr. Charles Thornton , neurólogo del Centro Médico de la Universidad de Rochester, descubrió cómo un defecto genético causa la DM1.
Un "tartamudeo" genético resulta en miles de repeticiones de código en un segmento del cromosoma 19, según una investigación anterior de Thornton.
A su vez, ese defecto provoca una acumulación del ARN anormal que interfiere con la función muscular sana.
Para investigar este ciclo y comprender mejor la DM1, los investigadores criaron ratones de laboratorio que tenían cuatro de los defectos genéticos encontrados en la DM1, específicamente, en los genes asociados con los canales de calcio y cloruro.
"La distrofia miotónica es un trastorno realmente complicado, que se puede considerar casi como un agregado de muchas enfermedades", señaló en un comunicado de prensa de la Universidad de Rochester el coinvestigador John Lueck, profesor asociado del Centro Médico de la universidad.
Luego trataron de tratar a estos ratones con bloqueadores de los canales de calcio que normalmente se usan para tratar la presión arterial alta, los problemas del ritmo cardíaco y las migrañas.
El verapamilo, un bloqueador de los canales de calcio que se usa para tratar la presión arterial y los dolores en el pecho, hizo que los ratones recuperaran rápidamente la función muscular y parecieran tan sanos como los ratones normales de laboratorio, reportaron los investigadores.
"Nuestra investigación también sugiere que el deterioro muscular en la DM1 es potencialmente mitigado por los bloqueadores comunes de los canales de calcio clínicamente disponibles, y que la modulación de los canales de calcio es una estrategia terapéutica potencial", dijo Lueck.
Sin embargo, los investigadores anotaron que el verapamilo no debe considerarse para su uso en humanos con DM1, ya que puede tener efectos secundarios dañinos. Además, la investigación en ratones no siempre funciona en humanos.
"Nuestro objetivo ahora es encontrar el bloqueador de los canales de calcio adecuado y seguro que haga el trabajo, y creemos que existe", concluyeron los investigadores.
Más información
La Clínica Cleveland ofrece más información sobre los bloqueadores de los canales de calcio.
FUENTE: Centro Médico de la Universidad de Rochester, comunicado de prensa, 2 de enero de 2023
Una forma común de distrofia muscular podría tratarse con un medicamento común para el corazón, según muestran las primeras investigaciones.