JUEVES, 7 de julio de 2016 (HealthDay News) -- Un medicamento experimental podría ayudar a controlar los movimientos musculares involuntarios y repentinos asociados con la enfermedad de Huntington, con menos efectos secundarios, según los resultados de un pequeño ensayo.
"El deutetrabenazine todavía no está aprobado por la FDA, pero si llega a estar disponible, los profesionales clínicos practicantes podrían tener otra opción para los pacientes individuales", dijo el investigador principal, el Dr. Samuel Frank, neurólogo y profesor en la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard, en Boston.
Los movimientos involuntarios asociados con el Huntington se llaman corea.
El Huntington es un trastorno genético letal. Provoca la destrucción progresiva de las células nerviosas del cerebro. Los síntomas varían de una persona a otra. Las personas que tienen Huntington pierden su capacidad física y mental a lo largo de entre 10 y 25 años. La enfermedad no tiene cura, según la Sociedad Americana de la Enfermedad de Huntington (Huntington's Disease Society of America, HDSA).
Cada niño con un padre que tenga la enfermedad de Huntington tiene una probabilidad del 50 por ciento de portar el gen defectuoso. Aproximadamente 30,000 estadounidenses tienen la enfermedad de Huntington sintomática. Más de 200,000 están en riesgo de heredar la enfermedad, afirma la HDSA.
La elección de los medicamentos para tratar la corea debería basarse en la seguridad, la efectividad, el precio para los pacientes y la mayor probabilidad de cumplimiento, dijo Frank.
"La oportunidad de mejorar posiblemente la calidad de vida también debería formar parte del proceso de toma de decisiones", dijo. "Si la FDA lo aprueba, el deutetrabenazine podría ser otra opción de tratamiento, lo que haría que el Huntington fuera una enfermedad cada vez más tratable".
El ensayo fue financiado por el fabricante del medicamento, Auspex Pharmaceuticals, una filial de Teva Pharmaceutical Industries, Ltd.
En la actualidad, la tetrabenazina (Xenazine) es el único medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para tratar la corea de la enfermedad de Huntington, dijeron los autores del estudio.
Aunque el fármaco es efectivo, la tetrabenazina a menudo se debe tomar 3 veces al día y puede provocar efectos secundarios, como la sedación, la fatiga, la ansiedad o las náuseas, dijeron los investigadores.
Para realizar el nuevo estudio, Frank y sus colaboradores asignaron al azar a 90 pacientes de Huntington y corea a recibir o deutetrabenazine o un placebo.
A lo largo de 8 semanas, se incrementó la dosis de deutetrabenazine hasta alcanzar el nivel en que tuviera la mayor efectividad. Esa dosis se mantuvo a lo largo de 4 semanas, indicaron los autores del estudio.
"Hallamos que el deutetrabenazine reduce la corea, el trastorno del movimiento característico del Huntington", dijo Frank. "También hubo una mejora general de la enfermedad de los participantes y una mejora en una medida de la calidad de vida. Sin embargo, no hubo mejoras en el equilibrio".
La tasa de efectos secundarios del medicamento fue parecida a la del placebo, los cuales incluían la depresión, la ansiedad y la acatisia (un trastorno del movimiento), según los investigadores.
Frank dijo que se van a realizar ensayos de mayor tamaño para evaluar la seguridad y la efectividad a largo plazo del deutetrabenazine.
Los hallazgos del estudio aparecen en la edición del 5 de julio de la revista Journal of the American Medical Association.
Un neurólogo dijo que le gustaría ver una comparación directa entre el deutetrabenazine y la tetrabenazina.
"Desearía que hubieran incluido un grupo de tetrabenazina y uno de placebo", dijo el Dr. Michael Geschwind, profesor de neurología de la Universidad de California, en San Francisco. Geschwind fue el coautor de un editorial que acompañó a los resultados del estudio.
Dicho ensayo es necesario para ver qué medicamento es mejor, dijo Geschwind. "Pero para la aprobación de la FDA solamente se ha de mostrar que es mejor que un placebo", dijo.
Al ver este ensayo y otro que comparó la tetrabenazina con un placebo, Geschwind descubrió que ambos medicamentos parecieron ser igualmente efectivos. Pero el deutetrabenazine tuvo menos efectos secundarios, dijo.
"Si a un paciente le va bien con tetrabenazina y lo tolera bien, yo no pensaría en cambiarlo", dijo Geschwind. "Pero si yo tuviera un nuevo paciente y los medicamentos costaran prácticamente lo mismo, lo más probable es que me decantara por el nuevo fármaco porque probablemente habría menos efectos secundarios".
Más información
Para obtener más información sobre la enfermedad de Huntington, visite la Sociedad Americana de la Enfermedad de Huntington.
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