Una sola inyección de terapia génica protegió a los monos recién nacidos del VIH durante 3+ años
La administración temprana del tratamiento fue clave para sus efectos duraderos
Si funciona en humanos, este método podría ayudar a prevenir el VIH pediátrico en regiones de alto riesgo
JUEVES, 31 de julio de 2025 (HealthDay News) -- Hay noticias potencialmente emocionantes de un ensayo realizado en monos: una sola inyección de terapia génica administrada a monos recién nacidos parece protegerlos del VIH, el virus que provoca el SIDA, durante al menos tres años.
Por supuesto, los estudios realizados en animales no siempre funcionan en humanos. Pero los científicos dicen que si lo hace, podría salvar las vidas de bebés y niños que aún están en peligro por el VIH.
Los autores del estudio estiman que se cree que más de 100,000 niños en todo el mundo (principalmente en el África subsahariana) contraen el VIH poco después del nacimiento, principalmente a través de la lactancia materna con una madre VIH+.
"Casi 300 niños se infectan con el VIH cada día", dijo el autor principal, el Dr. Amir Ardeshir, profesor asociado de microbiología e inmunología en el Centro Nacional de Investigación de Primates de Tulane, en Nueva Orleáns. "Este enfoque podría ayudar a proteger a los recién nacidos en áreas de alto riesgo durante el período más vulnerable de sus vidas".
Su equipo publicó sus hallazgos el 30 de julio en Nature.
Señaló que el nuevo trabajo depende de la noción de que en las primeras semanas de vida de un primate (los humanos también son primates) el sistema inmunológico del cuerpo es naturalmente más tolerante a los "invasores", incluidas las terapias génicas.
La investigación se centró en una forma probada y verdadera de terapia génica para combatir el VIH. Funciona programando células para producir continuamente anticuerpos que combaten el VIH.
La terapia génica se aprovechó de un virus adenoasociado (AAV) inofensivo para ayudar a administrarlo a las células musculares de macacos rhesus recién nacidos.
Las células musculares se eligieron porque son particularmente longevas, explicó el equipo de Ardeshir.
La terapia génica instruye a estas células para que produzcan anticuerpos ampliamente neutralizantes, o bNAb, que son capaces de neutralizar múltiples cepas del VIH.
No es la primera vez que los bNAb se utilizan en terapia génica para combatir el VIH. Sin embargo, en ensayos anteriores se requirieron inyecciones repetidas para mantener el sistema inmunológico alerta.
En el nuevo ensayo, "convertimos estas células musculares, que son de larga duración, en microfábricas que siguen produciendo estos anticuerpos", explicó Ardeshir.
Sin embargo, cuando se usa este enfoque en monos mayores, los robustos sistemas inmunológicos de los animales se vuelven contra la terapia, apagándola.
Eso no sucedió cuando el equipo de Ardeshir lo introdujo durante las primeras semanas de vida de un macaco.
Todos los monos que recibieron una sola inyección de terapia con bNAbs poco después del nacimiento fueron protegidos de la infección con el VIH durante al menos tres años, sin necesidad de un refuerzo.
Los investigadores de Tulane dijeron que eso es más o menos el equivalente a un tratamiento que podría prevenir el VIH en humanos hasta la adolescencia.
Si la terapia génica se administraba incluso un poco más tarde, de 8 a 12 semanas después del nacimiento, el sistema inmunológico más desarrollado del mono joven entraba en acción para combatirlo, erosionando su efectividad.
Administrar la inyección poco después del nacimiento parecía clave, dijo Ardeshir.
"Este es un tratamiento único que se ajusta al momento crítico en que estas madres con VIH en áreas de recursos limitados tienen más probabilidades de ver a un médico", anotó en un comunicado de prensa de Tulane. "Siempre que el tratamiento se administre cerca del nacimiento, el sistema inmunológico del bebé lo aceptará y creerá que es parte de sí mismo".
¿Funcionará en bebés humanos?
Eso no está del todo claro, dado que es posible que los bebés sean menos susceptibles que los monos a las terapias que se administran a través de AAV, dijo el equipo.
El ensayo con monos también utilizó solo una cepa del virus de inmunodeficiencia simio-humano, que es similar en algunos aspectos al VIH, pero puede no reflejar la variedad de cepas circulantes de cepas de VIH.
Aún así, el equipo de investigación tiene esperanzas.
Dar a las familias una herramienta preventiva de una sola dosis para proteger a sus hijos sería especialmente útil en áreas donde el acceso a tratamientos médicos repetidos puede ser difícil, dijeron los investigadores.
"Nada como esto era posible de lograr incluso hace 10 años", dijo Ardeshir. "Este fue un gran resultado, y ahora tenemos todos los ingredientes para enfrentar el VIH".
Más información
Obtenga más información sobre el VIH y el SIDA en los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU.
FUENTE: Universidad de Tulane, comunicado de prensa, 30 de julio de 2025
El éxito en monos recién nacidos podría significar que un tratamiento de una sola vez, administrado poco después del nacimiento, puede proteger a los bebés vulnerables contra el VIH durante años.
