MARTES, 12 de julio de 2016 (HealthDay News) -- Un medicamento utilizado para tratar la leucemia ha mostrado señales iniciales de ser promisorio para los casos avanzados de la enfermedad de Parkinson, informan unos investigadores.
Los expertos enfatizaron que el estudio fue pequeño, y diseñado principalmente para ver si el fármaco, llamado nilotinib (con la marca Tasigna) es tan solo seguro para los pacientes de Parkinson.
Sí pareció ser "relativamente seguro" para la docena de pacientes estudiados, apuntó el Dr. Charbel Moussa, investigador principal del trabajo.
Un paciente tuvo que salir del estudio debido a unas complicaciones del corazón. Pero los demás pacientes "toleraron bien" el medicamento, según Moussa, profesor asistente de neurología del Centro Médico de la Universidad de Georgetown en Washington, D.C.
Además, dijo, se insinuó un beneficio.
Los investigadores encontraron señales de que el fármaco mejoraba la producción de dopamina en el cerebro, una sustancia química que ayuda a regular el movimiento. También pareció reducir ciertas "proteínas tóxicas" que se acumulan en los cerebros de las personas con Parkinson.
Encima de eso, los pacientes por lo general mostraron cierta mejora tanto en los síntomas físicos como en los problemas con la memoria y el pensamiento, mostraron los hallazgos.
"Creo que es un inicio bastante promisorio", dijo Moussa.
Pero también enfatizó que falta mucho por verse.
"Debemos tener mucho cuidado respecto al perfil de seguridad de este fármaco en los pacientes de Parkinson", apuntó Moussa. "También debemos clarificar las áreas de síntomas que podrían beneficiarse, [y] cómo y cuándo se debe usar este medicamento".
James Beck, vicepresidente de asuntos científicos de la Parkinson's Disease Foundation, se hizo eco de ese tono cauto.
"Es muy pronto", dijo Beck, que no participó en el estudio.
Apuntó a varios problemas que hacen que sea difícil saber cómo nilotinib podría encajar en el tratamiento contra el Parkinson, si es que puede.
Por un lado, el estudio solo incluyó a personas que estaban en las etapas avanzadas del Parkinson y que tenían cierto grado de demencia, incluyendo pérdida de la memoria y problemas con el pensamiento.
Y dado que el estudio se diseñó solo como una "prueba de concepto" inicial, carecía de la rigurosidad utilizada en ensayos de etapas más avanzadas: no hubo grupo de comparación con un placebo (un tratamiento inactivo), señaló Beck, y todos los pacientes (e investigadores) del estudio sabían que estaban tomando el fármaco.
Moussa reconoció esas limitaciones. Dijo que su equipo está planificando dos ensayos que proveerán una evaluación más estricta de nilotinib, en que los pacientes se asignarán a tomar el fármaco o un placebo.
Moussa señaló que un estudio incluirá a pacientes con Parkinson en etapa moderada. El otro se concentrará en personas con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada, dado que hay evidencias de que el medicamento podría afectar los síntomas de demencia.
Casi un millón de estadounidenses y hasta 10 millones de personas de todo el mundo tienen Parkinson, según la Parkinson's Disease Foundation.
Se trata de un trastorno del movimiento crónico y progresivo que provoca temblores, rigidez en las extremidades, un movimiento más lento, y problemas de equilibrio y coordinación. La mayoría de las personas también tienen síntomas que no se relacionan con el movimiento, según la fundación. En algunas, incluyen problemas con la memoria, un pensamiento poco claro o incluso demencia en toda regla.
Nadie sabe exactamente qué provoca el Parkinson, pero tiene que ver con la muerte de ciertas células cerebrales, incluyendo las que producen dopamina, que ayuda a regular el movimiento.
Durante los últimos 50 años, el pilar del tratamiento del Parkinson ha sido la levodopa, un medicamento que aumenta los niveles de dopamina en el cerebro.
"Pero lo que todos hemos estado esperando es un tratamiento que en realidad pueda alterar el curso del Parkinson", enfatizó Beck.
Según Moussa, el nilotinib "se dirige más a las raíces" del Parkinson.
El medicamento pertenece a un grupo de agentes contra el cáncer llamados inhibidores de la tirosina quinasa, que bloquea ciertas proteínas que fomentan el crecimiento tumoral.
La investigación en laboratorio ha mostrado que unas cantidades pequeñas de nilotinib pueden llegar al cerebro, y ayudar a las células a eliminar proteínas tóxicas sin matar a la célula en sí, dijo Moussa.
"El fármaco funciona como un interruptor", explicó. "Enciende el 'mecanismo de triturador de basura' de la célula, para que pueda deshacerse de las proteínas tóxicas".
En el estudio actual, el equipo de Moussa hizo que 12 pacientes tomaran dosis bajas de nilotinib todos los días durante seis meses. Un paciente tuvo que abandonar tras un mes porque sufrió un ataque cardiaco.
El nilotinib tiene un recuadro de advertencia sobre cambios potencialmente riesgosos en el ritmo cardiaco. Eso es una preocupación, dijo Beck, porque los pacientes de Parkinson por lo general son mayores y con frecuencia tienen otras afecciones que pueden aumentar su riesgo de problemas cardiacos.
También dijo que las mejoras en los síntomas de los pacientes son "difíciles de interpretar".
Las mejoras sucedieron con rapidez, en un plazo de un mes, apuntó Beck. Eso, dijo, sugiere un "beneficio sintomático" solamente, debido a unos niveles más altos de dopamina, en lugar de algún cambio en el curso de la enfermedad.
El nilotinib ya está en el mercado, lo que podría tentar a algunos pacientes y médicos a probarlo sin más evidencias, reconoció Moussa. Pero lo desaconsejó.
"No debemos apresurarnos a sacar conclusiones", dijo.
El estudio fue respaldado por el gobierno y por fondos filantrópicos. Moussa es mencionado como inventor en una solicitud de patente de la Universidad de Georgetown relacionada con el uso de inhibidores de la tirosina quinasa para el tratamiento del Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas.
Los hallazgos aparecen en la edición del 11 de julio de la revista Journal of the Parkinson's Disease.
Más información
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. tiene más información sobre la enfermedad de Parkinson.
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