Los niños que nacen sordos pueden recibir terapia génica para restaurar la audición en ambos oídos
La terapia reemplazó un gen alterado que les impedía oír correctamente
Los niños fueron capaces de percibir el habla, y algunos adquirieron la capacidad de apreciar la música
MIÉRCOLES, 5 de junio de 2024 (HealthDay News) -- A los niños sordos de nacimiento se les ha restaurado la audición en ambos oídos como resultado de la terapia génica, informa un estudio reciente.
Los cinco niños mostraron recuperación auditiva en ambos oídos, con mejoras dramáticas en la percepción del habla y la capacidad de localizar la posición de un sonido.
Dos de los niños también adquirieron la capacidad de apreciar la música, y se les observó bailando al ritmo de la música, añadieron los investigadores.
"Los resultados de estos estudios son asombrosos", dijo el coinvestigador principal Zheng-Yi Chen, científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody en Mass Eye and Ear.
"Seguimos viendo que la capacidad auditiva de los niños tratados progresa de forma dramática, y el nuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra a ambos oídos, lo que incluye la capacidad de localizar la fuente de sonido y mejoras en el reconocimiento de la voz en ambientes ruidosos", añadió Chen en un comunicado de prensa de la revista Mass Eye and Ear.
Alrededor de 26 millones de personas nacen sordas, señalaron los investigadores en las notas de respaldo. Hasta el 60% de la sordera infantil es causada por factores genéticos.
Todos los niños de este estudio tenían DFNB9, una afección auditiva hereditaria provocada por mutaciones en el gen OTOF, señalaron los investigadores.
La afección impide la producción de la proteína otoferlina funcional, que es necesaria en los mecanismos auditivos y nerviosos que subyacen a la audición.
Actualmente no hay medicamentos disponibles para tratar afecciones hereditarias de la sordera como la DFNB9, señalaron los investigadores.
Sin embargo, ya se ha demostrado que esta terapia génica funciona, con un ensayo de seis pacientes en 2022 que mostró la recuperación de la audición en un oído para cinco niños.
Para este estudio, los investigadores querían ver si la terapia génica podía restaurar la audición en ambos oídos al mismo tiempo.
"Restaurar la audición en ambos oídos de los niños que nacen sordos puede maximizar los beneficios de la recuperación auditiva", señaló el investigador principal, el Dr. Yilai Shu, director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida Auditiva Genética, afiliado al Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan, en Shanghái.
Los niños recibieron copias funcionales del gen OTOF a través de inyecciones de un virus en sus oídos internos, a partir de junio de 2023. El virus ahuecado portaba copias del gen sano.
Los niños fueron tratados en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan y observados durante un período de 13 o 26 semanas.
A los investigadores les preocupaba que una dosis doble del virus pudiera causar una respuesta inmunitaria más fuerte, lo que aumentaría el riesgo de efectos adversos. Sin embargo, no se observaron toxicidades graves ni efectos secundarios graves.
El nuevo estudio aparece en la edición del 5 de junio de la revista Nature Medicine.
"Nuestro estudio respalda firmemente el tratamiento de los niños con DFNB9 en ambos oídos, y nuestra esperanza es que este ensayo pueda ampliarse y que este método también se pueda observar para la sordera provocada por otros genes o causas no genéticas", dijo Chen. "Nuestro objetivo final es ayudar a las personas a recuperar la audición, independientemente de cómo se haya causado su pérdida auditiva".
Más información
Johns Hopkins Medicine ofrece más información sobre la pérdida auditiva en los niños.
FUENTE: Mass Eye and Ear, comunicado de prensa, 5 de junio de 2024
Los niños que nacen sordos pueden beneficiarse de la terapia génica que corrige la función auditiva conductiva y nerviosa.
